CSL與Alentis宣佈達成全球合作，開發及商業化lixudebart用於治療罕見腎病肝病

Alentis將獲得3.55億美元首付款及最高12億美元商業化里程碑付款，雙方共享全球利潤

澳大利亞墨爾本和瑞士巴塞爾2026年10月5日 -- CSL與Alentis Therapeutics今日宣佈，雙方已簽署獨家全球合作協議，共同開發及聯合推廣lixudebart。該藥物有望成為靶向claudin-1的同類首創療法，用於治療多種腎臟、肝臟及其他疾病。

lixudebart目前正在2期RENAL臨床試驗中接受評估，受試者為伴有急進性腎小球腎炎的ANCA（抗中性粒細胞胞漿抗體）相關性血管炎（AAV-RPGN）患者。這是一種罕見且可能危及生命的自身免疫性疾病，會造成不可逆腎臟損傷，最終發展為終末期腎病。

憑藉全新作用機制，lixudebart可發揮強效抗炎和抗纖維化作用，有望預防甚至逆轉ANCA相關性血管炎(AAV)以及諸多腎臟、肝臟、肺部疾病引發的器官損傷。正在進行的2期臨床試驗旨在將上述機制效應轉化為切實的臨床獲益。

本次合作整合了Alentis作為專注靶向claudin-1的領先臨床階段生物製藥企業的科研實力，以及CSL在腎病領域的全球開發與商業化能力。雙方共同目標是為罹患罕見肝腎疾病的患者帶來效果顯著的創新治療方案。除AAV-RPGN之外，兩家企業還將推進lixudebart用於兩種適應症：局灶節段性腎小球硬化症（FSGS，一種罕見進展性腎病），以及原發性硬化性膽管炎（PSC，一種自身免疫性慢性肝病）。

Alentis Therapeutics執行長Mark Pruzanski博士表示：「此次合作令我們得以同步大幅加快lixudebart多項適應症的研發程序。我們深信，CSL在AAV和腎臟疾病領域已展現的臨床開發和商業化能力，使其成為將lixudebart帶給患者的理想合作夥伴。更廣層面來看，本次合作進一步印證claudin-1是全新治療靶點，我們也滿懷期待，希望藉此加速推進公司其他臨床階段資產以及臨床前管線專案。」

CSL執行副總裁兼研發負責人Bill Mezzanotte博士表示：「確診為伴急進性腎小球腎炎的ANCA相關性血管炎患者，腎功能會快速衰退；即便採用現有療法治療，患者依然面臨不可逆損傷風險。我們相信lixudebart有望成為一款重要的全新治療選擇，首先用於AAV-RPGN，幫助改善患者腎功能、阻止病情進展至終末期腎病，並有望在局灶節段性腎小球硬化症中同樣發揮作用。同時該藥物也有望對原發性硬化性膽管炎患者的肝功能帶來類似獲益。我們與Alentis的合作，體現了CSL打造全球領先腎臟病業務板塊的決心，以及我們開展高價值外部合作的戰略佈局。」

根據協議，CSL與Alentis將共同開發及聯合推廣lixudebart。CSL將向Alentis支付3.55億美元首付款，Alentis有資格獲得最高額外12億美元的商業化里程碑付款。除上述付款外，CSL將全額資助完成正在進行的2期RENAL試驗及計劃中的AAV-RPGN 3期試驗、FSGS和PSC的2期試驗，以及其他配套研發工作。商業化後，全球利潤將按CSL佔55%、Alentis佔45%的比例進行分配。

關於AAV-RPGN 伴有急進性腎小球腎炎的ANCA（抗中性粒細胞胞漿抗體）相關性血管炎(AAV-RPGN)是一種罕見、嚴重且可能致命的自身免疫性疾病，患者自身免疫系統會攻擊腎臟微小血管。RPGN的特徵是腎功能在極短時間（數天至數周）內快速喪失。儘管採用強效免疫抑制治療，絕大多數患者仍會出現腎功能顯著或完全喪失。

關於lixudebart lixudebart（原稱ALE.F02）是一種在研單克隆抗體，可選擇性靶向暴露狀態下的claudin-1。claudin-1是多種纖維化疾病（包括腎臟、肝臟、肺部、腸道及其他實體器官纖維化）中炎症和纖維化訊號通路的關鍵驅動因子。在正在進行的2期RENAL試驗中對26名AAV-RPGN患者的中期分析顯示，用藥24周後，基於估算腎小球濾過率(eGFR)與蛋白尿指標評估，lixudebart展現出可喜的腎功能改善效果。在針對41名晚期F3/F4肝纖維化患者的1b期FEGATO試驗中，lixudebart在用藥6周後，肝功能得到改善。兩項研究均顯示lixudebart具有劑量依賴性的claudin-1靶點結合效應，同時具備良好的安全性與耐受性。lixudebart已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格認定，用於治療特發性肺纖維化(IPF)。

關於CSL CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY)是一家領先的全球生物製藥公司，擁有豐富的救命藥物產品組合，包括治療血友病和免疫缺陷的藥物、預防流感的疫苗，以及鐵缺乏、透析和腎病相關療法。自1916年創立以來，公司始終恪守使命，運用前沿技術挽救生命。如今，CSL（包括旗下三大業務CSL Behring、CSL Seqirus和CSL Vifor）向100多個國家的患者提供救命產品，員工規模近29000人。公司商業化實力、研發聚焦度與卓越運營能力的獨特結合，使其能夠發掘、開發並落地創新成果，讓患者充分享有高質量生活。如需瞭解生物技術帶來希望的動人故事，請訪問CSL.com/Vita；更多CSL相關資訊，請訪問CSL.com。

關於Alentis Alentis是一家處於臨床階段的私有控股生物技術公司，開創性研發靶向claudin-1的首創抗體與抗體藥物偶聯物(ADC)，用於纖維化疾病以及腫瘤適應症。除主打抗纖維化抗體藥物lixudebart之外，Alentis還在開發兩款腫瘤候選藥物ALE.P02與ALE.P03。二者均為靶向claudin-1的ADC，分別搭載微管蛋白抑制劑有效載荷與拓撲異構酶I抑制劑有效載荷。ALE.P02已獲得FDA授予的快速通道資格認定，用於治療晚期或轉移性claudin-1表達鱗狀細胞癌，不限原發器官。兩款ADC目前均處於1/2期研究階段，正在招募多種實體瘤受試者。

Alentis的創立基於斯特拉斯堡大學(University of Strasbourg)教授Thomas Baumert博士實驗室以及法國國家健康與醫學研究院(Inserm)的突破性研究。公司總部設於瑞士巴塞爾。官網：www.alentis.ch