中國首例鹼基編輯治療鐮貧患者持續15個月無血管閉塞危象

當地時間2026年6月2日，專注於新型基因編輯技術、處於臨床階段的創新生物醫藥科技企業正序生物（上海）宣佈，中國首例鹼基編輯臨床治療的鐮刀型細胞貧血病（sickle cell disease，SCD）患者在接受CS-206注射液治療後，已持續擺脫血管閉塞危象（VOCs，vaso-occlusive crises）超過15個月。患者於2025年2月14日接受CS-206回輸，末次輸血時間為回輸後第11天。自回輸至今，患者未再出現VOCs並持續脫離貧血狀態，已達到主要療效終點。隨訪資料展現了正序生物CS-206注射液良好的安全性和有效性。

患者是一位來自奈及利亞的21歲女性，治療前有反復發作的嚴重VOCs。在2025年2月接受正序生物CS-206注射液治療後，患者快速高效地實現了造血重建：第13天獲得中性粒細胞植入，第21天血小板濃度達到50x10^9/L以上；治療後1個月內胎兒血紅蛋白（HbF）水平顯著且持續上升，鐮狀血紅蛋白（HbS）水平顯著且持續降低；治療後3個月起，HbF與HbS比例持續穩定在6:4。未發現產品相關的不良事件。

CS-206注射液是正序生物自主開發的一款針對鐮刀型細胞貧血病（簡稱「鐮貧」）的鹼基編輯藥物，利用由上海科技大學自主研發的自主原創的高精準變形式鹼基編輯器tBE（transformer Base Editor）（Wang et al., Nat Cell Biol, 2021），對採集的患者自體造血幹細胞中的HBG1/2啟動子區域進行精準鹼基編輯，模擬健康人群中天然存在的有益鹼基突變，重新啟用γ-珠蛋白的表達，從而快速提升患者胎兒血紅蛋白水平。該療法可有效抑制紅細胞鐮變，顯著減少血管閉塞危象和溶血。與基於CRISPR技術的基因編輯療法相比，CS-206注射液具有不需要切斷DNA雙鏈即可對單個鹼基進行精準校正的底層技術優勢，不會引發患者基因組DNA大片段缺失、染色體突變、脫靶突變等風險，更安全高效；同時還能使患者迅速地完成造血重建，更快速並大幅提升胎兒血紅蛋白水平從而降低鐮刀狀血紅蛋白的佔比，更高效且穩定地阻止紅細胞發生鐮變。

鐮刀型細胞貧血病是由於β-珠蛋白基因突變使紅細胞呈鐮刀狀的遺傳性疾病，臨床表現為慢性溶血性貧血、再發性疼痛危象、易感染、慢性區域性缺血導致器官組織損害等，嚴重時可危及生命。全球約有3.5%的人口攜帶相關突變基因，每年約有30萬嬰兒出生時患有此病，在非洲、地中海沿岸、中東和南亞等地區發病率較高。它與β-地中海貧血同屬於血紅蛋白病。血紅蛋白病是全世界最普遍的單基因遺傳病之一，全世界約有7%的人口攜帶異常血紅蛋白基因，每年約有40萬名嬰兒出生時患有此病。

基於tBE技術、採用相同治療流程的正序生物CS-101注射液（針對β-地中海貧血）已經在臨床試驗中成功治癒十餘位來自中國 （Lai et al., Nature, 2026）、寮國、馬來西亞、巴基斯坦等國內外β-地貧患者，截至2026年5月底，所有接受CS-101治療的患者均已持續擺脫輸血依賴超過15個月，最長的已超過30個月。目前，正序生物正在全球範圍內持續招募CS-206注射液針對鐮貧的IIT試驗患者，並加速推進基因編輯藥物CS-101及CS-206的臨床與上市程序，致力於為全球血紅蛋白病患者提供療效更優、安全性更高、價效比更佳的治療方案。

（特別感謝廣西醫科大學第一附屬醫院、上海科技大學及上海臨床研究中心）

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關於正序生物

正序生物（CorrectSequence Therapeutics）是一家專注於新型基因編輯技術、處於臨床階段的生物醫藥科技公司，致力於利用自主原創的鹼基編輯體系，開發突破性精準療法，造福全球患者和家庭。

公司基於以變形式鹼基編輯器tBE（transformer Base Editor）為代表的自主智慧財產權鹼基編輯系統搭建了融合多治療領域的新藥發現平臺，可長期開發和篩選針對多種遺傳性疾病或罕見病的有效治療靶點。所建立的多種精準療法，在動物體內實現了疾病治療靶點上的高效的編輯效率和未檢出脫靶的安全性。目前，已經針對遺傳疾病、代謝疾病、心血管疾病、腫瘤等佈局了多條管線，首條管線CS-101正在IND臨床試驗階段，成功治癒數十位海內外β-地中海貧血患者；CS-206處於IIT研究階段，成功治癒首例鐮刀型細胞貧血病患者；體內管線CS-121已進入IIT研究階段，成功治療多位高血脂患者。

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